Salute
La terapia di sostituzione enzimatica rappresenta la cura standard per la malattia di Gaucher sintomatica.
Ricercatori del Shaare Zedek Medical Center, a Gerusalemme, in Israele, hanno valutato la sicurezza e l’efficacia di Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) nella malattia di Gaucher di tipo 1 sintomatica.
Lo studio ha preso in esame 12 pazienti adulti con milza intatta, trattati con 60 U/kg di Velaglucerasi alfa per infusione.
Uno studio di estensione è stato offerto ai pazienti che hanno completato lo studio; il dosaggio è stato ridotto a 30 U/kg per infusione.
Undici pazienti hanno completato lo studio; 10 sono entrati nella fase di estensione, 9 pazienti hanno raggiunto i 39 mesi programmati.
Nessun grave evento avverso correlato con il farmaco o interruzione del trattamento, e nessuna risposta anticorpale sono state riscontrate.
La terapia domiciliare è stata effettuata con successo nel corso della fase di estensione.
Miglioramenti statisticamente significativi ( p
Questi significativi cambiamenti clinici e il profilo di sicurezza sottolineano il potenziale di Velaglucerasi alfa come terapia per la malattia di Gaucher di tipo 1. ( Xagena Medicina )
Fonte: Blood, 2010
Link: MalattieRare.net
Link: MedicinaNews.it
