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Stati Uniti: approvato Yescarta, terapia basata sui linfociti CAR-T, per gli adulti con determinati tipi di linfoma a grandi cellule B non-responder ad altre terapie



L'Agenzia regolatoria statunitense, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Yescarta, la terapia con linfociti CAR-T per il trattamento degli adulti con determinati tipi di linfoma a grandi cellule B.

Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel ) non è il primo prodotto di terapia genica approvato negli Stati Uniti, ma è la prima terapia per alcuni tipi di linfoma non-Hodgkin ( NHL ).
Yescarta è una terapia genica a base di cellule T con recettore chimerico per l'antigene ( CAR ).

Il linfoma diffuso a grandi cellule B è il più comune tipo di linfoma non-Hodgkin negli adulti. I linfomi non-Hodgkin sono tumori che si sviluppano in alcune cellule del sistema immunitario e possono essere sia a rapida crescita ( forma aggressiva ) che a lenta crescita.

Negli Stati Uniti vengono diagnosticati ogni anno circa 72.000 nuovi casi di linfoma non-Hodgkin.
Un caso su tre è rappresentato dal linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ).

Yescarta è stato approvato per l’uso in pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B, che non abbiano risposto ad almeno due tipi di trattamenti tradizionali, ma anche per coloro che sono affetti da linfoma a grandi cellule B con sede mediastinica, linfoma a cellule B di alto grado e linfoma DLBCL derivante da linfoma follicolare.
Yescarta non trova indicazione nel trattamento dei pazienti con linfoma primario del sistema nervoso centrale.

Il trattamento con Yescarta è personalizzato, e utilizza il sistema immunitario del paziente. Le cellule T del paziente sono raccolte, per poi essere modificate geneticamente in modo da includere un nuovo gene in grado di attaccare e uccidere le cellule del linfoma.
Una volta che queste cellule sono state modificate, vengono re-infuse nel paziente.

L'efficacia e la sicurezza di Yescarta è stata confermata da uno studio clinico, multicentrico, che ha coinvolto più di 100 adulti con linfoma a cellule B di tipo refrattario o recidivato.
Il tasso di remissione completa dopo il trattamento con Yescarta è stato del 51%.

Yescarta può causare gravi effetti collaterali. La scheda tecnica di prodotto contiene un Boxed Warning: il trattamento può provocare la sindrome da rilascio delle citochine ( CRS ), che è una risposta sistemica all’attivazione e alla proliferazione di cellule CAR-T che causa febbre alta e sintomi influenzali, e tossicità neurologiche.
Sia la sindrome da rilascio delle citochine che la tossicità neurologica può essere fatale o pericolosa per la vita.
Altri effetti indesiderati comprendono: infezioni gravi, bassi livelli di cellule del sangue e indebolimento del sistema immunitario.
Gli effetti indesiderati dal trattamento con Yescarta di solito appaiono entro le prime due settimane, ma alcuni effetti collaterali possono verificarsi anche in tempi successivi.

L'Agenzia regolatoria ha chiesto al produttore di condurre uno studio osservazionale post-marketing in modo da valutare la sicurezza nel lungo periodo di Yescarta. ( Xagena Medicina )

Fonte: FDA, 2017

Xagena_Salute_2017


Per approfondimenti: Biomedicina.net http://biomedicina.net/



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