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Efficacia di Caplacizumab nella porpora trombotica trombocitopenica acquisita, una rara patologia della coagulazione



Sulla rivista The New England Journal of Medicine ( NEJM ) sono stati pubblicati i risultati di uno studio di fase III sul trattamento con Caplacizumab ( Cablivi ) in aggiunta all’attuale standard di cura che consiste in plasmaferesi quotidiana e immunosoppressione negli adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita ( aTTP ), una rara patologia della coagulazione.

La porpora trombotica trombocitopenica acquisita è una patologia autoimmune della coagulazione del sangue che in molti casi ha esito fatale.
È caratterizzata dall’estesa formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo che porta a trombocitopenia grave ( conta piastrinica molto bassa ), anemia emolitica microangiopatica ( perdita di globuli rossi dovuta a distruzione ), ischemia ( limitato apporto di sangue ai tessuti ) e danni diffusi agli organi, specialmente a livello cerebrale e cardiaco.

L’ attuale trattamento consiste nella plasmaferesi ( scambio plasmatico ) quotidiana, metodica in cui il plasma del paziente viene rimosso e sostituito con il plasma del donatore assieme a immunosoppressione.
Tuttavia, con i trattamenti a oggi disponibili, i pazienti continuano a essere a rischio di sviluppare eventi vascolari come ictus e infarto miocardico, nonché di vedere recidivare la propria malattia.

Caplacizumab ha dimostrato di ridurre significativamente il tempo di normalizzazione della conta piastrinica. Ciò significa che i pazienti sono risultati essere maggiormente predisposti al raggiungimento di una conta piastrinica normale rispetto ai pazienti trattati con placebo.
Il trattamento con Caplacizumab si è dimostrato associato a una riduzione della morte per porpora trombotica trompocitopenica acquisita, di recidiva o di almeno un evento tromboembolico maggiore rispetto al trattamento con placebo.

Due studi principali hanno esaminato l’efficacia di Cablivi in pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita che necessitavano la plasmaferesi per il trattamento della loro affezione. Tutti i pazienti hanno ricevuto il trattamento standard.
Nel primo studio, che ha coinvolto 75 pazienti, la conta piastrinica è tornata al normale intervallo dopo 3 giorni in media nei pazienti trattati con Cablivi, rispetto a quasi 5 giorni nei pazienti trattati con placebo.
Il secondo studio, che ha coinvolto 145 pazienti, ha misurato il tempo necessario alla normalizzazione della conta piastrinica e al miglioramento sufficiente della condizione per consentire l’interruzione della plasmaferesi giornaliera entro 5 giorni. Lo studio ha rilevato che la conta piastrinica aveva maggiori probabilità di tornare al normale intervallo più rapidamente nei pazienti trattati con Cablivi rispetto a quelli a cui veniva somministrato placebo.

Caplacizumab ha dimostrato inoltre un profilo di sicurezza coerente con quanto precedentemente riportato e in linea con il suo meccanismo d’azione, incluso un aumentato rischio di sanguinamento.
Gli eventi avversi correlati al sanguinamento più frequentemente riportati sono stati epistassi e sanguinamento gengivale. ( Xagena Medicina )

Fonte: Sanofi, 2019

Xagena_Salute_2019


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