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Genome editing: evoCas9, una variante più sicura e affidabile della molecola CRISPR/Cas9



L’editing genomico, il metodo per modificare il DNA a scopo terapeutico, era stato originariamente proposto e sviluppato all'University of California a Berkeley e all’MIT ( Massachusetts Institute of Technology ) di Boston negli Stati Uniti.
Il CIBIO ( Centro di biologia integrata dell’Università di Trento ) ha migliorato questa metodica.
Questo potrebbe avere importanti effetti a breve termine sulla terapia genica delle malattie.

Il CIBIO ha messo a punto un metodo sperimentale di screening attraverso il quale si ottiene una molecola, denominata evoCas9, molto precisa nel modificare il DNA.
evoCas9 è un enzima ( nucleasi ) che effettua il cambiamento soltanto nel punto stabilito.

I ricercatori guuidati da Anna Cereseto, sono partiti da CRISPR/Cas9, una macchina molecolare, costituita della proteina Cas9 e da una molecola di RNA, che raggiunge e taglia uno specifico segmento di DNA, permettendo di modificarne la sequenza.
Questa molecola, tuttavia, fa errori sistematici e quando applicata al tentativo di curare malattie non modifica solo il gene o i geni implicati nella patologia, ma agisce anche su altri siti del DNA causando effetti imprevedibili. Ciò la rende non adatta per la pratica clinica.

Secondo i ricercatori del CIBIO, in questo momento, evoCas9 è la migliore macchina molecolare per il genome editing.

Gli ambiti di applicazione del correttore evoCas9 non si limitano alle malattie genetiche e ai tumori, ma si estendono agli altri settori non-medici in cui il genome editing è ormai essenziale: il miglioramento delle piante di interesse alimentare e degli animali da allevamento.

evoCas9 è stata sviluppata sottoponendo Cas9 a una evoluzione darwiniana in provetta, da qui il nome evoCas9.
Cas9 nasce nei batteri, dove la sua imprecisione rappresenta un vantaggio perché funziona come una sorta di sistema immunitario contro i DNA estranei.
L'intuizione dei ricercatori del CIBIO è stata quella di fare sviluppare Cas9 in cellule non-batteriche, i lieviti ( Streptococcus pyogenes ), che sebbene semplici sono molto più vicini alle cellule umane.

Lo studio è stato pubblicato su Nature Biotechnology. ( Xagena Medicina )

Fonte: Università del Trentino, 2018

Xagena_Medicina_2018


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