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Leucemia linfoblastica acuta: Besponsa, un anticorpo monoclonale coniugato con un chemioterapico, approvato da AIFA



L'AIFA ha approvato la rimborsabilità di Besponsa ( Inotuzumab ozogamicin ), un anticorpo monoclonale coniugato a un chemioterapico, in grado di riconoscere e legarsi, attraverso la sua funzione anticorpale, a una specifica proteina presente sulla superficie delle cellule bersaglio.
Dopo il legame, l’anticorpo rilascia, solo a livello delle cellule bersaglio, il farmaco chemioterapico rappresentato dalla piccola molecola di Calicheamicina.

Questo meccanismo d’azione altamente selettivo permette a Inotuzumab ozogamicin di avere un’alta efficacia e un profilo di tossicità gestibile, con il conseguente vantaggio di rendere una percentuale cospicua di pazienti eleggibili per il trapianto di cellule staminali emopoietiche, unica possibilità di cura ad oggi.

Il farmaco viene somministrato in ambulatorio.

Inotuzumab ozogamicin è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta ( LLA ) da precursori delle cellule B CD-22 positivi, recidivante o refrattaria; per la LLA positiva per il cromosoma Philadelphia ( Ph+ ).
I pazienti devono aver fallito il trattamento con almeno un inibitore della tirosin-chinasi (TKI ).

L'approvazione di Besponsa da parte della Commissione Europea è supportata dai risultati dello studio di fase III INO-VATE ALL, che ha arruolato 326 pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B, refrattaria o recidivante, e ha confrontato Inotuzumab ozogamicin con la chemioterapia standard.
Lo studio INO-VATE ALL aveva due endpoint primari, la risposta completa con o senza il recupero ematologico ( CR/CRi ) e la sopravvivenza globale ( OS ).

I risultati dello studio sono stati pubblicati sul The New England Journal of Medicine ( NEJM ) nel 2016.

È stato dimostrato che Besponsa è più efficace rispetto ad altra chemioterapia in uno studio principale che ha coinvolto 326 adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B CD22-positivi, che si era ripresentata o non aveva risposto a un precedente trattamento. Il principale indicatore di efficacia è la risposta al trattamento, che è stata definita come non presentazione di cellule B tumorali residue nel sangue e nel midollo osseo dopo trattamento.

Una analisi dei primi 218 pazienti trattati ha mostrato che, dopo almeno 2 cicli di trattamento, l’81% ( 88 su 109 ) dei pazienti che ricevevano Besponsa ha risposto al trattamento rispetto al 29% ( 32 su 109 ) dei pazienti che ricevevano altra chemioterapia.
I pazienti responder al trattamento potevano essere sottoposti a trapianto di cellule staminali.

Gli effetti indesiderati più comuni di Besponsa ( che possono riguardare più di 1 persona su 5 ) sono trombocitopenia ( bassa conta piastrinica nel sangue ), neutropenia e leucopenia, infezione, anemia, stanchezza, emorragia, febbre, nausea, cefalea, neutropenia febbrile ( bassa conta di globuli bianchi associata a febbre ), dolore addominale, aumento dei livelli degli enzimi epatici denominati transaminasi e gamma-glutamiltransferasi, e iperbilirubinemia ( elevati livelli nel sangue di bilirubina, un prodotto di degradazione dei globuli rossi ).
Gli effetti indesiderati più gravi sono infezione, neutropenia febbrile, emorragia, dolore addominale, febbre, stanchezza e malattia veno-occlusiva del fegato / sindrome da ostruzione sinusoidale ( VOD/SOS ).

Besponsa non deve essere utilizzato nei pazienti che hanno VOD/SOS o hanno avuto VOD/SOS grave o hanno altre malattie epatiche gravi.

La leucemia linfoblastica acuta è riconosciuta come uno dei tumori ematologici più aggressivi e difficili da trattare. È una forma rara ( 0.4 casi per 100.000 abitanti ) di leucemia che può essere fatale in pochi mesi se non trattata.
Colpisce per lo più adolescenti e giovani adulti e consiste nella proliferazione aberrante dei linfociti, le cellule che di norma sono deputate a difendere l'organismo da virus e batteri. ( Xagena Medicina )

Fonte: Pfizer, 2018

Xagena_Salute_2018


Per approfondimenti sulla Leucemia linfoblastica acuta: Ematologia.it https://www.ematologia.it/



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