Salute
L'FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso la Breakthrough Therapy Designation e la Priority Review per la New Drug Application ( NDA ) ad Acalabrutinib, evidenziandone quindi le potenzialità come un potente inibitore, altamente selettivo, della tirosin-kinasi di Bruton ( BTK ) attualmente in sviluppo per il trattamento di diverse cellule tumorali di tipo B nei pazienti con linfoma mantellare.
La Breakthrough Therapy Designation permette di velocizzare lo sviluppo e la revisione da parte degli enti regolatori di nuovi farmaci studiati per trattare patologie importanti con risultati clinici incoraggianti, o che hanno dimostrato un miglioramento importante in termini di endpoint clinicamente rilevanti rispetto ai farmaci disponibili laddove esiste un bisogno clinico insoddisfatto.
A seguito della Breakthrough Therapy Designation, l’FDA ha concesso anche la Priority Review solitamente accettata per farmaci che, se approvati, potrebbero offrire cambiamenti importanti dal punto di vista della sicurezza e dell’efficacia del trattamento, della diagnosi o della prevenzione di patologie gravi.
I pazienti con linfoma mantellare recidivato o che non rispondono ai trattamenti hanno bisogno di nuove terapie.
La Breakthrough Therapy Designation e la Priority Review per Acalabrutinib è la prova di quanto possono essere promettenti gli inibitori di BTK di nuova generazione maggiormente selettivi rispetto allo standard attuale.
Il linfoma mantellare è un linfoma aggressivo non-Hodgkin delle cellule di tipo B con prognosi infausta, che ha una incidenza di circa il 3-6% di nuovi casi nei Paesi occidentali ogni anno, con una incidenza annuale dello 0.5 ogni 100.000 persone e una prevalenza stimata del 3.5/100.000.
L’età media della diagnosi è di 68 anni, con una prevalenza maschile di 3:1.
Acalabrutinib è un inibitore della tirosin-kinasi di Bruton, altamente selettivo, covalente che ha mostrato una bassa attività off-target negli studi pre-clinici.
Questo potenziale nuovo farmaco è attualmente in sviluppo per il trattamento di diverse cellule di tipo B e altri tipi di tumori.
Il programma di sviluppo di Acalabrutinib include sia la monoterapia che la terapia in combinazione per la leucemia linfatica cronica, il linfoma mantellare, la macroglobulinemia di Waldenström, il linfoma follicolare, il linfoma diffuso a grandi cellule B, e diversi tipi di mieloma, e anche negli clinici che hanno preso in esame la mono e la combo nei tumori solidi.
Il Programma include anche lo studio clinico di fase III ACE-LY-308 che ha preso in esame Acalabrutinib come trattamento di prima linea per i pazienti con linfoma mantellare. ( Xagena Medicina )
Fonte: AstraZeneca, 2017
Xagena_Salute_2017
Per approfondimenti: Ematologia.it http://www.ematologia.it/
