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Acromegalia e malattie ipofisarie: novità terapeutiche



L'acromegalia è una malattia rara a lenta evoluzione e poco nota; è dovuta a un tumore benigno della ghiandola ipofisaria responsabile dell’eccessiva e prolungata secrezione di ormone della crescita ( GH ).
La sintomatologia, spesso trascurata in fase iniziale tanto che la diagnosi può essere molto tardiva, è caratterizzata da un ingrossamento, in lunghezza e larghezza, delle ossa delle mani, dei piedi e del volto e dall’aumento di volume di alcuni organi interni, a cui si associano importanti complicanze.

L’acromegalia è considerata una malattia rara sebbene in Italia, con un’incidenza di 5-6 nuovi casi all’anno e una prevalenza di 60-70 casi per milione di abitanti, colpisca alcune migliaia di persone, riducendo loro l’aspettativa e la qualità di vita.

Meno della metà ( 45% ) dei pazienti acromegalici non raggiunge il controllo della malattia con le terapie tradizionali.

La diagnosi precoce è fondamentale per avviare il prima possibile il trattamento dell’acromegalia e prevenire le modificazioni ossee irreversibili e le gravi complicanze, in particolare quelle cardiovascolari. Ma in genere trascorrono circa 8 anni dall’insorgenza dei primi sintomi alla diagnosi.

Per la maggior parte dei pazienti si fa ricorso all’intervento chirurgico per asportare il tumore mentre le terapie farmacologiche vengono utilizzate per controllare i valori di GH e IGF-1, migliorare la sintomatologia e ridurre le complicanze.

Una innovazione nel trattamento dell’acromegalia è rappresentata dalla Pasireotide, un analogo della Somatostatina di seconda generazione già disponibile per il trattamento della malattia di Cushing.
La Pasirotide ha ricevuto l’indicazione per il trattamento dei pazienti con acromegalia nei quali l’intervento chirurgico sia non-indicato o non-risolutivo, e non-adeguatamente controllata con gli analoghi della Somatostatina di prima generazione.

La peculiarità di Pasireotide, somministrato per via intramuscolare una volta al mese, è la sua elevata affinità di legame per i recettori della Somatostatina: non solo per il recettore sst2 coem per i vecchi analoghi ma anche per il recettore sst3, con impatto nella riduzione della massa tumorale, e per il recettore sst5 presente su questo tipo di adenomi ipofisari.

L’efficacia di Pasireotide è stata valutata in due studi clinici: nel primo, uno studio testa a testa disegnato per i pazienti mai trattati prima con farmaci in cui Pasireotide è stato confrontato ad Octreotide, Pasireotide ha dimostrato una maggiore efficacia verso Octreotide; il secondo studio ( PAOLA ) condotto in pazienti non-controllati dai vecchi analoghi ( Octreotide e Lanreotide ) ha invece confermato la maggiore efficacia di Pasireotide rispetto a questi precedenti trattamenti. ( Xagena Medicina )

Fonte: Congresso Nazionale della Società Italiana di Endocrinologia ( SIE ), 2017

Xagena_Salute_2017


Per approfondimenti: Endocrinologia.net http://endocrinologia.net/



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