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La Timosina alfa-1 apre nuove prospettive di cura per la fibrosi cistica



Una ricerca condotta da Luigina Romani dell’Università di Perugia e da Enrico Garaci dell’Università San Raffaele Roma, pubblicata su Nature Medicine, ha dimostrato che la Timosina alfa-1, un peptide presente nel timo, sia capace di attivare meccanismi in grado di ricostruire il sistema immunitario e di ridurre i processi infiammatori polmonari ricorrenti nei pazienti colpiti da fibrosi cistica.

E’ stata dimostrata l’efficacia di azione di questa molecola su cellule prelevate da alcuni pazienti con risultati sorprendenti.

La fibrosi cistica è una patologia genetica cronica che colpisce in particolare i polmoni e il sistema digestivo e ha un impatto sulla popolazione mondiale equivalente circa a 80.000 persone di cui 30.000 negli Stati Uniti.

La fibrosi cistica è causata da mutazioni nel gene che codifica CFTR ( cystic fibrosis transmembrane conductance regulator ) e che portano a una compromissione dell’attività del canale del cloro.

La più comune mutazione p.Phe508del porta alla produzione di una proteina degradata che presenta una attività canalare estremamente ridotta. L’alterata permeabilità del cloro, l’infiammazione cronica persistente e le ricorrenti infezioni polmonari fanno sì che la patogenesi della malattia sia complessa tanto da richiedere protocolli terapeutici composti da molti farmaci.

Al momento attuale non è disponibile un farmaco dotato di tale pleiotropismo.

In questo lavoro i ricercatori hanno descritto la capacità della Timosina alfa-1, peptide dotato di un eccellente profilo di sicurezza nella clinica, di correggere i molteplici difetti funzionali in un modello murino con fibrosi cistica come in cellule di pazienti colpiti dalla mutazione p.Phe508del.
Infatti, la Timosina alfa-1 presenta la combinazione di due proprietà che sono in grado di contrastare la fibrosi cistica: riduzione della infiammazione, ma anche di correggere ed aumentare la funzione della proteina CFTR.

La Timosina alfa-1 può essere considerata un potenziale singolo agente efficace nella terapia della fibrosi cistica.

Sono ora necessari studi clinici per validare le scoperte sperimentali. ( Xagena Medicina )

Fonte: Università San Raffaele di Roma, 2017

Xagena_Salute_2017


Per approfondimenti: Malattie Rare.net http://www.malattierare.net/



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