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Sclerosi laterale amiotrofica: approvato negli Stati Uniti Edaravone



Lo SLA Global Day, promosso dall’International Alliance of Amyotrophic Lateral Sclerosis ( ALS ) / Motor Neuron Disease ( MND ), un’organizzazione cui aderiscono da tutto il mondo diverse associazioni di pazienti affetti da queste patologie neurodegenerative, vuole richiamare l’attenzione sui diritti delle persone affette da sclerosi laterale amiotrofica e sulla loro necessità di ricevere un’assistenza adeguata; ma è anche un’occasione per accendere i riflettori sull’importanza della ricerca scientifica e di quei progressi, in ambito scientifico e tecnologico, che possono migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Ad oggi, la ricerca scientifica non è ancora stata in grado di trovare cure realmente efficaci per questa patologia.

Sono oltre 20 gli studi multicentrici di fase avanzata sulla sclerosi laterale amiotrofica rintracciabili nel Registro europeo delle sperimentazioni cliniche.
Nell’Osservatorio nazionale AIFA sulle Sperimentazioni Cliniche risultano 6 studi in corso, per verificare la risposta dei pazienti a nuove potenziali terapie.

Recentemente è stato approvato, negli Stati Uniti, un nuovo farmaco ( Edaravone [ Radicava ] ) per la sclerosi laterale amiotrofica da parte della FDA ( Food and Drug Administration ) dopo circa 20 anni.
In Europa l'Edaverone ha ottenuto dall’EMA ( European Medicines Agency ) la designazione di farmaco orfano.

La designazione di farmaco orfano è stata assegnata a Masitinib, un inibitore della tirosin-chinasi, che ha dimostrato in studi preliminari un miglioramento della sopravvivenza senza progressione della malattia e un miglioramento della qualità di vita.

Tra i farmaci in studio c'è anche Tirasemtiv, un attivatore della troponina del muscolo scheletrico che aumenta la sensibilità al calcio con conseguente miglioramento della forza e della resistenza muscolare e ritardo nella comparsa di fatica muscolare.

L’obiettivo della ricerca è quello di superare lo scoglio dell’eterogeneità della malattia ricategorizzandola secondo sottogruppi ognuno caratterizzato da specifici e rilevanti aspetti fisiopatogenetici, al fine di facilitare lo sviluppo di trattamenti mirati per una cosiddetta medicina di precisione.
In questo senso, sono stati fatti i primi passi con studi di fase 1 sulle terapie geniche.

Studi iniziali di sicurezza di trapianto di cellule staminali nel midollo spinale di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica stanno indicando che tale procedura può essere effettuata in maniera relativamente sicura, ma si resta in attesa dei risultati di efficacia da studi clinici.

L’Edaravone è un farmaco prodotto e impiegato in Giappone per i pazienti colpiti da sclerosi laterale amiotrofica, il primo autorizzato dal 1995.

La terapia prevede la somministrazione mediante iniezioni per via endovenosa, inizialmente con un primo ciclo di trattamento giornaliero di 14 giorni, seguito da un periodo di riposo di altri 14 giorni. I cicli successivi alternano periodi di 10-14 giorni di farmaco, ad altri di 14 senza.

In Giappone è stato valutato in uno studio clinico durato 6 mesi che ha coinvolto 137 persone. Dopo 24 settimane coloro che avevano assunto il farmaco avevano presentato un minore peggioramento nelle funzioni quotidiane rispetto a chi aveva ricevuto placebo.

I principali effetti avversi sono stati: contusioni e problemi nel camminare, oltre ad altri più gravi per i quali è necessario l’intervento medico come, orticaria, gonfiori, respiro corto o reazioni allergiche a un componente del farmaco, il Sodio bisolfito. ( Xagena Medicina )

Fonte: AIFA, 2017

Xagena_Salute_2017


Per approfondimenti: NeurologiaOnline.net http://neurologiaonline.net/



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