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Sindromi mielodisplastiche: le trasfusioni di sangue sostituite dalla somministrazione sottocutanea di Epoetina alfa



E' stata approvata una nuova indicazione per l’Epoetina alfa originator, che mima l’Eritropoietina umana: terapia dei pazienti con anemia da sindromi mielodisplastiche a rischio basso e intermedio-1 di progressione verso una leucemia.

In Italia, ogni anno ci sono circa 3000 nuovi pazienti con un’età media attorno ai 65 anni; finora gran parte di questi pazienti vengono sottoposti a ripetute trasfusioni per mantenere l’emoglobina a livelli accettabili.

Grazie a una iniezione sottocute di Epoetina alfa originator si può ridurre il rischio di pericolosi sovraccarichi di ferro negli organi, connessi alle trasfusioni, evitando inoltre la necessità del trattamento ferro-chelante che le trasfusioni stesse impongono.

L'Epoetina alfa è prodotta ininterrottamente da tre decenni a partire dalla stessa coltura cellulare iniziale, e continua a dimostrarsi utile in un numero sempre maggiore di patologie e ora è l’unico farmaco indicato per il trattamento dei pazienti con anemia da sindromi mielodisplastiche primarie a rischio basso o intermedio-1 e con bassi livelli sierici di eritropoietina ( inferiori a 200 mU/mL ).

Nelle sindromi mielodisplastiche il midollo osseo non funziona in modo corretto: gli elementi progenitori delle cellule del sangue non arrivano alla giusta maturazione. Di conseguenza il sangue è povero di cellule, soprattutto di globuli rossi.
Una forte anemia è pertanto fra le principali conseguenze di queste sindromi e può essere pericolosa, perché riduce la funzionalità di organi come cuore e cervello e le prestazioni fisiche più semplici, come camminare o salire le scale, aumentando per esempio il rischio di cadute e fratture.
Per curare questa condizione finora c'erano soltanto le trasfusioni, che tuttavia non consentono di mantenere l’emoglobina a livelli stabili ma portano a un andamento dei valori a dente di sega, con picchi e discese, che non sono l’ideale per l’organismo; inoltre, le trasfusioni inducono un sovraccarico di ferro che può essere pericoloso per molti organi e viene scongiurato con una terapia ferro-chelante, non priva di effetti collaterali.

I dati che hanno portato all’approvazione della nuova indicazione grazie alla Procedura di Mutuo Riconoscimento, arrivano da studi clinici internazionali; i dati dello studio EPOANE 3021, hanno dimostrato la superiorità della Epoetina alfa originator rispetto alle trasfusioni nei pazienti con anemia da sindromi mielodisplastiche rischio basso o intermedio-1, verificando per esempio che la risposta è efficace nel 50% dei casi contro il 4% delle trasfusioni e che la necessità di trasfusioni può essere più che dimezzata.

L’Eritropoietina, che stimola la produzione di globuli rossi e riduce pertanto l’anemia è stata introdotta in terapia tre decenni fa per la cura dei pazienti con insufficienza renale, per i quali l’unica terapia allora era la dialisi associata a frequenti trasfusioni.
Circa 15 anni fa l’Eritropoietina è stata introdotta in ambito oncologico e onco-ematologico come farmaco per controllare le anemie da chemioterapia o indotte dal tumore stesso.
L'Eritropoietina è stata studiata nella prevenzione della riperfusione d’organo nel caso di insufficienza renale acuta, per facilitare la ripresa funzionale del rene nel post-trapianto, per cercare di limitare i danni ischemici dopo un ictus ischemico e, nel post-infarto, per valutare la possibilità di limitare la zona ischemica con il suo danno.
Si è poi visto che nei diabetici che soffrono di insufficienza renale, l’anemia rispetto alla popolazione generale con lo stesso livello di insufficienza renale si manifesta prima, pertanto il trattamento deve essere iniziato precocemente rispetto al livello di riduzione della loro funzione renale. ( Xagena Medicina )

Fonte: Janssen, 2017

Xagena_Salute_2017


Per approfondimenti: Ematologia.it http://www.ematologia.it/



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