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Stati Uniti, approvato il primo farmaco contro una delle forme più aggressive di sclerosi multipla, la sclerosi multipla primariamente progressiva



Negli Stati Uniti, l’Agenzia regolatoria FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato un nuovo farmaco per il trattamento della sclerosi multipla, Ocrevus, il cui principio attivo è Ocrelizumab.

Ocrevus costituisce il primo trattamento mai approvato per i pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva, una delle forme più aggressive della malattia.

L’approvazione è avvenuta grazie a tre studi clinici ( OPERA I, OPERA II e ORATORIO ), pubblicati sul The New England Journal of Medicine ( NEJM ).

Gli studi OPERA I e II hanno valutato gli effetti di Ocrelizumab ( 600 mg ogni 24 settimane ) contro quelli dell’Interferone beta-1a ad alto dosaggio [ Rebif ] ( 44 mcg tre volte a settimana per 96 settimane ).
In entrambi gli studi Ocrelizumab ha mostrato superiorità rispetto al farmaco di confronto sull’endpoint primario, rappresentato dal tasso di recidive annuali, che sono risultate ridotte del 46 e del 47% rispetto all’Interferone beta-1a ad alto dosaggio.
Ocrelizumab ha anche ridotto la percentuale di pazienti con progressione della disabilità e il numero di lesioni evidenziabili alla risonanza magnetica.

Nello studio ORATORIO, condotto sulla forma primariamente progressiva, Ocrelizumab ( 600 mg ogni 24 settimane per almeno 120 settimane ) ha ridotto del 25% il rischio relativo di progressione della disabilità, rispetto al gruppo di controllo trattato con placebo.
Ocrelizumab ha anche ridotto il volume totale delle lesioni cerebrali, che nel gruppo placebo sono invece aumentate di volume nel tempo.


Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per agire in modo selettivo sull'antigene di membrana CD20 presente sui linfociti B.

Resta da comprendere il meccanismo alla base del coinvolgimento delle cellule B nella sclerosi multipla.
In precedenza era stato evidenziato che il trattamento con Rituximab ( anche noto come MabThera ), un altro anticorpo monoclonale anti-CD20, era in grado di produrre una rapida riduzione della secrezione di alcune citochine infiammatorie ( interferone gamma e interleuchina-17 ) e che questo si accompagnava a una rapida riduzione delle lesioni cerebrali alla risonanza magnetica con Gadolinio. Le cellule B sono inoltre un serbatoio per il virus di Epstein Barr, che si ritiene sia coinvolto nella patogenesi della sclerosi multipla per la notevole somiglianza di alcune sue sequenza peptidiche con la proteina basica della mielina.
Viene pertanto ipotizzato che la deplezione delle cellule B, eliminando il reservoir del virus, andrebbe a ridurre anche l’autoreattività.

Ocrelizumab è un farmaco immunosoppressivo, e come i farmaci di questa classe può esporre il paziente a un più elevato rischio di infezioni e di tumori.

Si stima che la sclerosi multipla colpisca circa tre milioni di persone nel mondo, mezzo milione in Europa e 68.000 in Italia, per un totale di 1.800 nuovi casi ogni anno; in Italia, la regione più colpita è la Sardegna. ( Xagena Medicina )

Fonte: FDA, 2017

Xagena_Salute_2017


Per approfondimenti: SclerosiOnline.net http://www.sclerosionline.net/



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