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Terapia della sclerosi laterale amiotrofica: Edaravone in Italia



L’AIFA ( Agenzia Italiana del Farmaco ) ha approvato l’introduzione in Italia di Edaravone ( Radicut ), un nuovo farmaco per la sclerosi laterale amiotrofica.

Finora, l’unico farmaco approvato per la sclerosi laterale amiotrofica, nel 1995, era Rilutek ( Riluzolo ) che ha dimostrato una modesta efficacia nel prolungare di pochi mesi la sopravvivenza dei pazienti.
Edaravone appare in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata della malattia.

Radicut è stato inizialmente sviluppato in Giappone per il trattamento dell'ictus; nel corso degli ultimi anni è stato oggetto di ripetuti studi sulla sclerosi laterale amiotrofica.
I primi risultati non sono stati incoraggianti: senza alcuna differenza significativa tra i pazienti trattati con Edaravone e quelli trattati con il placebo.
In altri casi si sono verificati importanti effetti collaterali.

Analizzando i dati, i ricercatori hanno notato che una determinata popolazione esaminata mostrava una risposta interessante al farmaco ed è su questa specifica tipologia di pazienti che si sono concentrate le sperimentazioni successive.

Uno studio condotto negli Stati Uniti su 137 pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica è stato recentemente pubblicato su Lancet Neurology.
Radicut ha indotto un lieve rallentamento nel peggioramento dello stato funzionale in pazienti con specifiche caratteristiche quali: la comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e, infine, una buona funzionalità respiratoria.
Per tale ragione il farmaco potrà essere prescritto dal neurologo di riferimento esclusivamente alle persone con questo specifico quadro clinico.
In Italia, su una popolazione di circa 6.000 persone affette da sclerosi laterale amiotrofica, si stima che i pazienti inizialmente idonei siano circa 1.600.

Radicut è stato inserito tra i cosiddetti medicinali innovativi per il trattamento terapeutico di patologie che, come la sclerosi laterale amiotrofica, sono prive di adeguata cura.
L'AIFA consente la prescrizione del farmaco solo al neurologo ed esclusivamente per i pazienti aventi le idonee caratteristiche cliniche ( comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e, infine, una buona funzionalità respiratoria ).

Il trattamento con Radicut prevede somministrazioni per infusioni per via endovenosa giornaliere per due settimane consecutive e poi ad intervalli di due settimane.
Vista la complessità della somministrazione e considerate le possibili difficoltà di spostamento dei pazienti, Radicut è stato riconosciuto come farmaco di fascia H, la cui somministrazione è limitata agli ospedali e alle eventuali strutture analoghe che saranno individuate dalle Regioni che dovranno mettere in atto modalità prescrittive ed erogative idonee.

Recentemente Edaravone è stato approvato negli Stati Uniti con il nome commerciale di Radicava.

Edaravone è un radical scavenger, ovvero elimina le molecole molto reattive di ossigeno ( ROS ) responsabili dei danni alle cellule nervose.
Il farmaco viene somministrato endovena, seguendo dei cicli bisettimanali, con due di trattamento e due di interruzione.
Nella sperimentazione clinica, dopo 6 mesi i pazienti trattati avevano un minor peggioramento nella capacità di svolgere le funzioni quotidiane, valutati rispetto al gruppo placebo.

Il farmaco può causare shock anafilattico e difficoltà respiratorie.

Normalmente la malattia viene diagnosticata intorno a 60-65 anni e la sopravvivenza è di 3-5 anni.

Non esiste un test o una procedura per una diagnosi univoca della sclerosi laterale amiotrofica, ma sono necessari vari esami strumentali e una attenta valutazione clinica. ( Xagena Medicina )

Fonte: AIFA, 2017

Xagena_Salute_2017


Per approfondimenti: Neurologia.net http://www.neurologia.net/



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