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Emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico che trova indicazione nella profilassi degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII



L'AIFA ha approvato Emicizumab ( Hemlibra ), il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII.
Emicizumab mima l’azione del FVIII legandosi al fattore IXa e al fattore X, proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione. Promuovendo l’attivazione di questi due fattori, si ripristina il normale processo di coagulazione del sangue.

Nei pazienti adulti e adolescenti con inibitori, la profilassi con Emicizumab ha determinato una riduzione del tasso di sanguinamenti dell’87% rispetto al trattamento episodico con agenti bypassanti e del 79% rispetto alla profilassi con questi ultimi.
Nei pazienti pediatrici, il 94.7% ha manifestato zero sanguinamenti durante la profilassi con Emicizumab e si è osservata una riduzione del 99% del tasso di sanguinamento rispetto a terapia precedente.

L’emofilia è una malattia rara ed ereditaria del sangue caratterizzata dal deficit del fattore VIII, proteina necessaria al corretto funzionamento del processo di coagulazione del sangue, che colpisce circa 4.000 persone in Italia, di cui il 50-60% presenta una forma grave della malattia, ovvero quella A.

L’attuale standard terapeutico con fattore VIII ( FVIII ) è correlato nel 30% dei casi a sviluppo di inibitori, che rappresentano una delle più gravi complicanze.
Lo sviluppo degli inibitori implica per i pazienti un aumentato rischio di sanguinamenti, danno articolare e disabilità, con la necessità di prolungate e frequenti infusioni.

Uno studio condotto su 109 pazienti ha mostrato che Hemlibra è efficace nel prevenire il sanguinamento in pazienti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII.
In questo studio, i pazienti trattati con Hemlibra per la prevenzione presentavano meno sanguinamenti da sottoporre a trattamento ( equivalenti a 3 all’anno ) rispetto ai pazienti che non avevano ricevuto alcun trattamento preventivo ( equivalenti a 23 all’anno ).

Lo studio è stato condotto anche su pazienti sottoposti a un trattamento preventivo con medicinali noti come agenti bypassanti.
Quando questi pazienti sono passati a Hemlibra, il numero di sanguinamenti trattati per paziente è diminuito dall’equivalente di circa 16 sanguinamenti all’anno prima del passaggio all’equivalente di circa 3 sanguinamenti all’anno dopo il passaggio.

Inoltre, i pazienti trattati con Hemlibra hanno presentato migliori punteggi relativi alla qualità di vita rispetto a quelli non-trattati con Hemlibra.

Gli effetti indesiderati più comuni di Hemlibra ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono arrossamento, prurito o dolore in corrispondenza dell’area in cui viene praticata l’iniezione, mal di testa e dolore articolare.
Gli effetti indesiderati più gravi sono la microangiopatia trombotica ( coaguli nei piccoli vasi sanguigni, che possono riguardare tra 1 persona su 10 e 1 persona su 100 ).
Può verificarsi anche coagulazione anormale, che riguarda 1-10 persone su 1 000 e comprende trombosi del seno cavernoso ( coagulazione alla base del cervello ) e trombosi venosa superficiale ( coagulazione delle vene sotto pelle, di solito di braccia o gambe ) con danno cutaneo. ( Xagena Medicina )

Fonte: Roche, 2018

Xagena_Salute_2018


Per aggiornamenti su Emofilia e Malattie del Sangue: Ematologia.net https://www.ematologia.net/



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