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Emofilia: il 5-7% dei pazienti trattati con fattori ricombinanti può sviluppare anticorpi neutralizzanti, una complicanza rara ma grave



In occasione della 28a Giornata Mondiale dell’Emofilia ( World Hemophilia Day WHD ), Shire ha comunicato i primi dati relativi al Global Annual Bleed Rate ( GABR ) in base al quale si stima che, a livello mondiale, ogni 3-15 secondi si verifica un episodio di sanguinamento: un dato tre volte superiore rispetto alle stime correnti.

Questi risultati sono basati su dati della World Federation of Hemophilia ( WFH ), che mostrano come solo il 25% dei pazienti riceva una corretta diagnosi e terapia e solo l’8% segua una corretta profilassi o un trattamento regolare per prevenire episodi di sanguinamento.

Shire ha sviluppato GABR in collaborazione con le istituzioni riconosciute della comunità emofilica, inclusa la World Federation of Hemophilia.
L’obiettivo condiviso è quello di identificare le regioni del mondo in cui c’è maggior bisogno di miglior diagnosi e cura per i pazienti emofilici.

L’emofilia è una malattia cronica che causa sanguinamenti più lunghi della norma a causa della mancanza di un fattore coagulante nel sangue.
L’emofilia A, più comune dell’emofilia B, colpisce nel mondo circa 150.000 persone, mentre soffrono di emofilia B 30.000 pazienti.
In Italia gli emofilici sono quasi 5.000.

Normalmente, le terapie comprendono il trattamento infusionale del fattore sostitutivo a richiesta e/o la profilassi regolare per controllare e/o prevenire il rischio di sanguinamento.

Circa il 5-7% delle persone che vivono con emofilia può sviluppare inibitori: una complicanza rara ma grave. Quando ciò succede, il sistema immunitario attacca le molecole del fattore sostitutivo, rendendole inefficaci.
Gli agenti bypassanti aiutano a superare l’ostacolo creato dall’inibitore favorendo la coagulazione e arrestando il sanguinamento.

Recentemente sul The New England Journal of Medicine ( NEJM ) sono stati pubblicati due studi riguardo al problema dell’insorgenza di anticorpi neutralizzanti dopo infusione per via endovenosa del Fattore VIII.

Ricercatori del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi dell'Ospedale Maggiore Policlinico di Milano che hanno coinvolto circa 300 pazienti pediatrici maschi con forma grave di emofilia A, di età inferiore ai 6 anni non ancora trattati o curati solo pochissimo con il fattore VIII. Metà hanno ricevuto il fattore VIII derivato dal plasma ( in cui si trovava anche il Fattore di von Willebrand ), l'altra metà il fattore VIII ricombinante senza fattore di von Willebrand. La comparsa di inibitori ha interessato con maggiore frequenza i bimbi trattati con il fattore VIII ricombinante ( 44.5% dei casi versus 26.8% dei pazienti che avevano ricevuto Fattore VIII derivato dal plasma. I fattori di rischio per la comparsa di inibitori a seguito della terapia sono un inizio precoce della cura e la fonte del Fattore VIII, che può essere derivato dal plasma umano o prodotto con la tecnologia del DNA ricombinante.
Studi sperimentali hanno mostrato che il Fattore VIII derivato dal plasma, in cui si trova anche il Fattore di von Willebrand e con molta probabilità altre proteine con effetti immuno-modulanti, ha una ridotta immunogenicità.
Dai dati è emerso che una terapia precoce con Fattore VIII nativo, derivato dal plasma, si associa a un minor sviluppo di inibitori rispetto a quello prodotto con la tecnologia del DNA ricombinante in linee cellulari animali.

In un altro studio, compiuto da ricercatori dell'Università di Nara in Giappone, 18 pazienti con o senza inibitori del Fattore VIII sono stati trattati per 3 mesi una volta alla settimana con Emicizumab, un anticorpo umanizzato che mima le funzioni del Fattore VIII.
La terapia è risultata ben tollerata e ha ridotto gli episodi emorragici: il tasso annuale è sceso a zero nei pazienti trattati con i dosaggi più elevati, ma si è ridotto di otto volte anche nei pazienti trattati con la dose minima.
Più del 70% dei malati, con o senza inibitore del fattore VIII, non ha presentato sanguinamenti a seguito del trattamento e nessuno ha prodotto anticorpi contro il farmaco.
Emicizumab è un anticorpo che si lega a ponte fra il fattore IX e X, imitando il ruolo del fattore VIII. ( Xagena Medicina )

Fonte: World Hemophilia Day, 2017

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Per approfondimenti: Ematologia.it http://www.ematologia.it/



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