Salute
Gli studi riguardanti Exagamglogene autotemcel nei pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente ( TDT ) e da anemia falciforme ( SCD ) hanno raggiunto gli endpoint primari e secondari chiave.
I dati hanno confermato il potenziale di Exagamglogene autotemcel nel rendere i pazienti con talassemia indipendenti dalle trasfusioni e quelli con anemia falciforme liberi da crisi vaso-occlusive, con un significativo miglioramento della qualità di vita.
Sia CLIMB-111 che CLIMB-121 hanno raggiunto l’endpoint primario e l’endpoint secondario chiave nell’analisi ad interim pre-specificata per entrambi studi.
Queste analisi hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di Exagamglogene autotemcel nei pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme negli studi di fase 3 e nello studio di follow-up a lungo termine CLIMB-131.
I dati condivisi hanno riguardato 83 pazienti a cui è stato somministrato Exagamglogene autotemcel con un follow-up fino a 43,7 mesi. Tutti i pazienti trattati con Exagamglogene autotemcel hanno dimostrato un beneficio clinico.
Dei 48 pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente che avevano ricevuto Exagamglogene autotemcel al momento dell’analisi, più della metà presentava genotipi associati a malattia grave, beta-zero / beta-zero o altri genotipi gravi simili a beta-zero.
Al momento del cut-off dei dati, 27 pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente erano valutabili per l’endpoint primario e per quello secondario chiave.
24/27 hanno raggiunto l’endpoint primario, ovvero l’indipendenza dalle trasfusioni per almeno 12 mesi consecutivi e l’endpoint secondario, ovvero l’indipendenza dalle trasfusioni per almeno 6 mesi consecutivi con un’emoglobina media di almeno 9 g/dL.
La durata media dell’indipendenza dalle trasfusioni è stata di 20,5 mesi, con un massimo di 40,7 mesi.
Dei 3 pazienti che non hanno raggiunto il TI12 ( indipendenza trasfusionale sostenuta per almeno 12 mesi ), uno ha interrotto le trasfusioni ed è libero da trasfusioni da 2,9 mesi; gli altri due pazienti hanno presentato riduzioni sostanziali del volume trasfuso rispetto al basale.
Gli aumenti dell’emoglobina totale si sono verificati già nei primi mesi e si sono mantenuti nel tempo.
Nell’analisi di tutti i pazienti che hanno ricevuto Exagamglogene autotemcel, l’emoglobina totale media era maggiore o uguale a 11g/dL al mese 3 e maggiore o uguale a 12g/dL dal mese 6 in poi con una distribuzione pancellulare dell’emoglobina fetale.
La proporzione media di alleli BCL11A modificati è rimasta stabile nel tempo nel midollo osseo e nel sangue periferico, indicando il successo dell’editing permanente nelle cellule staminali ematopoietiche a lungo termine.
I pazienti hanno anche registrato miglioramenti clinicamente significativi negli esiti riferiti dai pazienti. ( Xagena Medicina )
Fonte: European Hematology Association ( EHA ) Meeting, 2023
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