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Interferenza dell'RNA: Vutrisiran nel trattamento della amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia


Sono stati presentati i risultati dello studio di fase III HELIOS-A che ha riguardato Vutrisiran in pazienti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina ( hATTR ) con polineuropatia.
Vutrisiran ha raggiunto tutti gli endpoint primari e secondari, dimostrando miglioramenti statisticamente significativi nella riduzione della progressione della neuropatia, nella qualità di vita ( QOL ) e nella velocità di cammino, rispetto alla popolazione di confronto, dopo 9 mesi.
La maggior parte dei pazienti arruolati nello studio HELIOS-A ha mostrato anche una reversione delle manifestazioni della malattia con miglioramenti nella compromissione neuropatica e nella qualità di vita, rispetto al basale.

Vutrisiran è un RNA interferente in fase di sviluppo per il trattamento dell’amiloidosi ATTR, che comprende sia l’amiloidosi ereditaria ( hATTR ) sia quella wild-type ( wtATTR ).
Vutrisiran silenzia l’RNA messaggero specifico, bloccando la produzione della transtiretina ( TTR ).

Nello studio 164 pazienti sono stati assegnati in modo casuale in un rapporto 3:1 a una dose trimestrale sottocutanea di 25 mg di Vutrisiran per 18 mesi oppure a 0.3 mg di Patisiran.
L’endpoint primario dello studio era il cambiamento dal basale nel punteggio mNIS+7 ( Neuropathy Impairment Score modificato ) a 9 mesi rispetto ai dati storici del braccio placebo dello studio APOLLO condotto con Patisiran.

Oltre agli effetti neurologici, è stato esaminato se Vutrisiran potesse avere un effetto a livello cardiaco.
Sono state monitorati i pazienti per le proteine prodotte quando il cuore è sotto stress, e Vutrisiran ha fornito un certo livello di miglioramento.

Vutrisiran ha mostrato un profilo di sicurezza incoraggiante. Due pazienti del braccio Vutrisiran sono deceduti durante il periodo di trattamento, ma nessuno dei due decessi è stato considerato correlato a Vutrisiran.
Sono stati osservati anche due eventi avversi gravi: infezione del tratto urinario e dislipidemia, considerati dallo sperimentatore correlati a Vutrisiran.
Gli eventi avversi emergenti più comuni del trattamento sono stati: diarrea, dolore alle estremità e infezioni delle vie urinarie, che si sono verificati a un tasso simile o inferiore rispetto ai dati storici del placebo.

L’amiloidosi da transtiretina è una malattia progressivamente debilitante e spesso fatale, causata da mutazioni nel gene TTR. Queste mutazioni causano l’accumulo di proteine amiloidi anomale e danneggiano gli organi e i tessuti dell'organismo, come i nervi periferici e il cuore, con conseguente neuropatia sensoriale-motoria periferica intrattabile, neuropatia autonomica, e/o cardiomiopatia, così come altre manifestazioni della malattia. ( Xagena Medicina )

Fonte: Alnylam Pharmaceuticals, 2021

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