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L'AIFA ha approvato la rimborsabilità di Kymriah, la prima terapia CAR-T



L'AIFA ( Agenzia Italiana del Farmaco ) ha approvato la rimborsabilità della prima terapia cellulare CAR-T ( Chimeric Antigen Receptor T-cell ).

Kymriah ( Tisagenlecleucel ) potrà essere prescritta secondo le indicazioni approvate da EMA ( European Medicines Agency ) e utilizzata presso i Centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta ( LLA ) a cellule B.

La terapia CAR-T rappresenta una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori ematologici.
Consiste nel prelievo dei linfociti T dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario; una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle.

L’approvazione è avvenuto attraverso un nuovo modello di rimborso, il pagamento al risultato ( payment at results ), utilizzato da AIFA per la prima volta.

Prima dell’infusione di Kymriah devono essere disponibili almeno quattro dosi di Tocilizumab da utilizzare in caso di sindrome da rilascio di citochine e le apparecchiature di emergenza.
Kymriah è solo per uso autologo. Di solito occorrono circa 3-4 settimane per la produzione e il rilascio di Kymriah.

Prima di infondere Kymriah viene raccomandato di somministrare la chemioterapia linfodepletiva a meno che la conta dei globuli bianchi non sia minore o uguale a 1.000 cellule/microL entro una settimana prima dell’infusione.
Kymriah deve essere infuso da 2 a 14 giorni dopo il completamento della chemioterapia linfodepletiva.

La chemioterapia linfodepletiva può essere omessa se la conta dei globuli bianchi di un paziente è inferiore o uguale a 1.000 cellule/microL entro 1 settimana prima dell’infusione di Kymriah.

Per minimizzare le potenziali reazioni acute all’infusione, viene raccomandato di premedicare i pazienti con Paracetamolo e Difenidramina o un altro antistaminico H1 entro circa 30-60 minuti prima dell’infusione di Kymriah.
I corticosteroidi non devono essere mai utilizzati tranne che in caso di una emergenza che metta a rischio la vita.

La maggior parte dei pazienti manifesta effetti indesiderati gravi. Gli effetti indesiderati gravi più comuni sono la sindrome da rilascio di citochina ( una patologia potenzialmente fatale che può causare febbre, vomito, dispnea, dolore e pressione bassa ) e diminuzione di piastrine, emoglobina, o leucociti, inclusi neutrofili e linfociti. ( Xagena Medicina )

Fonte: AIFA, 2019

Xagena_Salute_2019


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