Salute
Nel corso del Meeting della Muscular DystrophyAssociation ( MDA ) sono stati presentati nuovi dati a lungo termine riguardanti Risdiplam ( Evrysdi ), provenienti dallo studio registrativo SUNFISH, su un’ampia popolazione di pazienti di età compresa tra 2 e 25 anni con atrofia muscolare spinale.
I dati hanno confermato un incremento sostenuto della funzione motoria a 4 anni, confermando l’efficacia a lungo termine di Risdiplam.
E' stato anche riferito un miglioramento costante o una stabilizzazione nell’esecuzione indipendente di attività della vita quotidiana come mangiare, bere, raccogliere e spostare oggetti.
L’aumento della funzione motoria rispetto al basale, osservato durante il primo anno di studio, è stato mantenuto fino al quarto anno di trattamento con Risdiplam, come misurato dalle variazioni della Motor Function Measure 32 e del Revised Upper Limb Module.
I dati relativi alla storia naturale della malattia mostrano come, in assenza di un trattamento, i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3 abbiano tipicamente un declino della funzione motoria nel corso del tempo.
Inoltre, nei quattro anni di trattamento, Risdiplam è risultato essere ben tollerato.
Gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi hanno rispecchiato la patologia di base.
Le reazioni avverse più comunemente riportate comprendono: cefalea, febbre e infezione delle vie aeree superiori.
In nessun caso le reazioni avverse correlate al trattamento hanno comportato il ritiro dei pazienti dallo studio.
In conclusione, le persone con atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3, trattate con Risdiplam, possono conservare nel corso di diversi anni i miglioramenti in termini di forza muscolare e mobilità. ( Xagena Salute )
Fonte: Roche, 2023
Xagena_Salute_2023
