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Midostaurina nel trattamento della leucemia mieloide acuta Flt3 mutata



Il trattamento con Midostaurina apporta benefici significativi in termini di sopravvivenza complessiva, nei malati di leucemia mieloide acuta Flt3 mutata, con un miglioramento della durata di vita da 25 a 70 mesi. E una riduzione del rischio di morte del 23%.

In Italia i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta sono circa 3200 ogni anno.

La leucemia mieloide acuta è una malattia che si manifesta prevalentemente in soggetti anziani. Può però colpire anche persone più giovani.
A causa dell’estrema rapidità con cui progredisce, in genere solo il 20% delle persone sopravvive a 5 anni dalla diagnosi.

L’approvazione da parte dell'AIFA si basa sui dati dello studio clinico RATIFY uno tra i più vasti studi clinici condotti finora nei pazienti con mutazione Flt3 con questo specifico tipo di leucemia mieloide acuta.
Con Midostaurina sono stati osservati benefici significativi in termini di sopravvivenza complessiva con un miglioramento della durata mediana di vita da 25 a 70 mesi, con una riduzione del rischio di morte del 23%.

Fino al 2017 la terapia per leucemia mieloide acuta era costituita dalla chemioterapia e dal trapianto di midollo osseo. Ora è possibile usufruire del primo farmaco che agisce specificatamente solo sulle cellule leucemiche di questo tumore particolarmente aggressivo.
I benefici clinici della midostaurina, in aggiunta alla chemioterapia, sono evidenti soprattutto per i pazienti la cui leucemia è caratterizzata dalla mutazione del gene FLT3, contro la quale Midostaurina è selettivamente diretta.

Nel trattamento della leucemia mieloide acuta, gli effetti indesiderati più comuni di Midostaurina ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono neutropenia febbrile ( febbre e bassa conta di globuli bianchi, osservata in quasi tutti i pazienti ), dermatite esfoliativa ( infiammazione e desquamazione cutanea ), vomito, mal di testa, petecchie ( piccolissime macchie di sangue sotto la pelle ) e febbre.
Gli effetti indesiderati gravi più frequenti sono stati neutropenia febbrile, linfopenia ( bassa conta di linfociti, un determinato tipo di globuli bianchi ), infezioni nel sito del catetere ( tubicino inserito in una vena ), dermatite esfoliativa, livelli elevati di glucosio nel sangue e nausea ( sensazione di malessere ). ( Xagena Medicina )

Fonte: Novartis, 2018

Xagena_Salute_2018


Per aggiornamenti sulla Leucemia mieloide acuta: Ematologia.net https://www.ematologia.net/



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