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Neurofibromatosi 1: efficacia e sicurezza di Selumetinib nel trattamento delle forme gravemente sintomatiche, inoperabili


Uno studio, coordinato dal Centro Malattie Rare dell’IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo di Trieste, e condotto in modalità compassionevole su 9 pazienti in arrivo da tutta Italia e dall’estero, ha dimostrato che Selumetinib ( Koselugo ), un inibitore di MEK che trova anche impiego in oncologia nei pazienti adulti, riesce a curare, a bassi dosaggi e con scarsi effetti collaterali, i neurofibromi plessiformi nei bambini.

I neurofibromi plessiformi sono tumori benigni, particolarmente invasivi, che possono raggiungere dimensioni giganti, e deturpare, comprimere, infiltrare i tessuti risultando spesso inoperabili, con sintomi molto pesanti.

Lo studio è stato pubblicato su Pediatric Drugs.

La prima pubblicazione che aveva mostrato sicurezza ed efficacia di Selumetinib nella cura dei tumori benigni nei bambini affetti da neurofibromatosi 1 risale a tre anni fa quando uno studio, pubblicato su The New England Journal of Medicine ( NEJM ) aveva descritto una prima casistica di 24 casi trattati con l'inibitore chinasico.

Il Centro Malattie Rare dell’IRCCS Burlo Garofolo segue in follow up centinaia di bambini affetti da neurofibromatosi 1.
La crescita smisurata di questi tumori spesso inoperabili per la loro caratteristica invasività e legame con strutture vitali, li rende pericolosi, spesso anche per la vita.

Tre anni fa dopo la pubblicazione sul NEJM, i medici del Burlo Garolfo hanno iniziato a trattare i casi più gravi ceh giungevano alla loro attenzione.
Questi pazienti presentavano una importante compromissione della qualità di vita.
Sono stati osservati da subito significativi risultati sia funzionali che estetici; gli effetti collaterali sono stati rari.

Lo studio ha riguardato 9 bambini trattati per un totale di 17 neurofibromi plessiformi, con una riduzione delle masse nel 94% dei pazienti.
Gli effetti collaterali, monitorati regolarmente ogni 3 mesi sono stati minimi; la diarrea, le infezioni alle unghie e l'acne erano quelli più frequenti.

Fonte: IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo, 2020


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