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Novità nel trattamento della leucemia mieloide acuta: Vidoza



L'Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ) ha approvato Vidaza ( Azacitidina ) nel trattamento dei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta ( LAM ) e blasti midollari superiori a 30%, non-eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ).

La leucemia mieloide acuta è una rara e grave forma di tumore ematologico; si sviluppa dal midollo osseo e tende a progredire velocemente a causa della rapida crescita dei progenitori ematopoietici anomali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la normale produzione delle cellule del sangue.
In Italia i dati dell’Associazione Italiana Registri Tumori ( AIRTUM ) stimano poco più di 2.000 nuovi casi di leucemia mieloide acuta ogni anno.

La malattia, caratterizzata da prognosi infausta, colpisce in prevalenza pazienti di età media alla diagnosi di 68 anni, i quali in molti casi risultano non-eleggibili al già di per sé limitato numero di opzioni terapeutiche.

I risultati di AML-001, uno studio multicentrico di fase III, randomizzato, in aperto, hanno mostrato che in una popolazione di pazienti affetti da leucemia mieloide acuta di età media 75 anni e percentuale di blasti superiore al 30% nel midollo osseo, il trattamento con Azacitidina si associa a una più lunga sopravvivenza ( 10.4 mesi vs 6.5 mesi ) rispetto a quello con terapie convenzionali.
Comparato a queste ultime, il farmaco ha dimostrato, inoltre, di migliorare la sopravvivenza a 1 anno in una maggiore percentuale di pazienti ( 47% vs 34% ), con una riduzione nel numero e nella durata delle ospedalizzazioni.

Azacitidina è un analogo nucleosidico pirimidinico, che inibisce la metilazione del DNA e svolge al contempo anche un’azione citotossica contro i progenitori mieloidi tumorali.

L’Azacitidina è una molecola che appartiene alla categoria dei farmaci ipometilanti e, per tale motivo, interferisce con alcuni meccanismi che accompagnano l’evento leucemico.
E' noto che nelle leucemie mieloidi acute può verificarsi un evento in grado di influenzare significativamente il funzionamento della cellula conosciuto come ipermetilazione genica.
I farmaci come l’Azacitidina contrastano la tendenza ipermetilante avendo la capacità di ripristinare un’attività genica il più vicino possibile a quella normale.

I dati della sottoanalisi Landmark dello studio AML-001, che ha valutato la sopravvivenza dei pazienti con malattia stabile a 2, 4 e 6 mesi, ha evidenziato una sopravvivenza globale ( OS ) mediana di 13.6, 13.5 e 14.3 mesi, rispettivamente, nei pazienti che ottengono una stabilizzazione di malattia e un miglioramento dei valori del sangue periferico.

Lo studio AML-001 ha esplorato l’efficacia dell’Azacitidina, mettendola a confronto ( n=241 ) con regimi terapeutici convenzionali [ CCR ( n=247 ) ].
Sono stati arruolati pazienti di almeno 65 anni di età con diagnosi di leucemia mieloide acuta de novo o secondaria e con una percentuale di blasti nel midollo osseo superiore o uguale al 30%.

I soggetti sono stati randomizzati a ricevere Azacitidina oppure un CCR [ chemioterapia intensiva, basse dosi di Ara-C ( Citarabina ) oppure terapia di supporto ].
I risultati dello studio hanno mostrato che la sopravvivenza globale, endpoint primario dello studio, è stata di 10.4 mesi ( 95% CI 8.0-12.7 mesi ) per i pazienti trattati con Azacitidina rispetto ai 6.5 mesi ( 5.0-8.6 ) per i pazienti trattati con CCR, con una sopravvivenza globale a 1 anno del 47% rispetto al 34%, rispettivamente.

Il buon profilo di tollerabilità di Azacitidina nei pazienti di età media alla diagnosi di 68 anni con leucemia mieloide acuta è coerente con quanto dimostrato nella sindrome mielodisplastica ( MDS ), ed è stato confermato in uno studio ed esperienze di pratica clinica quotidiana.
Il trattamento con Azacitidina è inoltre associato alla riduzione di numero e durata delle ospedalizzazioni rispetto alle tre opzioni CCR.

Azacitidina trova anche trattamento nei pazienti adulti non-eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con: sindromi mielodisplastiche a rischio intermedio 2 e alto secondo l’International Prognostic Scoring System ( IPSS ); leucemia mielomonocitica cronica con il 10-29% di blasti midollari senza disordine mieloproliferativo; leucemia mieloide acuta con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità ( OMS ). ( Xagena Medicina )

Fonte: Celgene, 2018

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Per approfondimenti sulle leucemie: Ematologia.net https://www.ematologia.net/




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