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Novità terapeutiche nella sclerosi laterale amiotrofica



In Italia è disponibile un nuovo farmaco per la sclerosi laterale amiotrofica ( SLA ), Edaravone ( Radicut ), approvato dall’Agenzia Italiana del Farmaco, in grado di ridurre moderatamente gli effetti negativi della malattia sull’attività motoria dei pazienti.

E' in corso la sperimentazione che riguarda un altro farmaco, Guanabenz. Lo studio clinico di fase II, PROMISE, coinvolge 24 Centri di ricerca italiani e si propone di testarne l’efficacia nel rallentare il decorso della sclerosi laterale amiotrofica.

L’Edaravone è in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata dalla malattia.
L’Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA, ha accolto la domanda di inserimento di Radicut nella lista dei farmaci della Legge 648 del 23 dicembre 1996 che consente di erogare a carico del Sistema Sanitario Nazionale, previo parere della Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell’AIFA - CTS, quando non vi è alternativa terapeutica valida, medicinali innovativi in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale, medicinali ancora non-autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica, medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata.

L' AIFA consente la prescrizione del farmaco solo da parte del neurologo ed esclusivamente per i pazienti con idonee caratteristiche cliniche: la comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e, infine, una buona funzionalità respiratoria.
La somministrazione del Radicut, che avviene con infusioni endovena, è possibile solo all’interno di strutture ospedaliere.

Guanabenz è un nuovo farmaco che agisce contrastando l’accumulo patologico di proteine all’interno delle cellule e favorisce l’eliminazione di quelle alterate.
Il coordinamento della sperimentazione clinica PROMISE è affidato a Giuseppe Lauria, Dipartimento di Neuroscienze Cliniche Fondazione IRCCS – Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, ed includerà 208 pazienti grazie alla partecipazione di 24 Centri di ricerca italiani.
PROMISE si propone di valutare l’efficacia di dosi diverse di Guanabenz, somministrate per un periodo di 6 mesi, nel rallentare il decorso della sclerosi multipla.

Le cause della sclerosi laterale amiotrofica sono sconosciute, anche se negli ultimi anni è stato riconosciuto un ruolo sempre più importante alla genetica, come fattore predisponente, che unitamente ad altri fattori ( ad esempio ambientali ), può contribuire allo sviluppo di questa malattia neurologica.

L’incidenza si colloca attualmente intorno ai 3 casi ogni 100.000 abitanti/anno, e la prevalenza è pari 10 ogni 100.000 abitanti, nei paesi occidentali.
Attualmente sono circa 6.000 i malati in Italia. La malattia colpisce entrambi i sessi, anche se vi è una lieve preponderanza nel sesso maschile.

Mentre l’incidenza, cioè il numero di nuovi casi che vengono diagnosticati in un anno, rimane costante, aumenta la prevalenza, cioè il numero di persone che convivono con questa malattia in un determinato momento. Questo aumento è sostanzialmente dovuto al miglioramento dell’assistenza , al generale miglioramento delle condizioni di vita della persona malata, al cambiamento etico / culturale nei confronti delle proprie scelte di vita, di quotidianità.

La sclerosi laterale amiotrofica colpisce prevalentemente persone adulte con una età media di esordio intorno ai 60-65 anni; l’incidenza aumenta all’aumentare dell’età. ( Xagena Medicina )

Fonte: AISLA, Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, 2017

Xagena_Salute_2017


Per approfondimenti: Neurologia.net http://www.neurologia.net/



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