Salute
Sette pazienti con emofilia acquisita su 12 hanno ottenuto una risposta completa quando trattati con Rituximab ( MabThera, Rituxan ) come unico farmaco di prima linea.
Quattro altri pazienti che presentavano resistenza sono stati trattati con successo con Rituximab in combinazione con altri trattamenti.
Rituximab è un anticorpo monoclonale che ha come bersaglio le cellule B CD20+.
Nel complesso, non sono state riscontrate reazioni avverse significative tra i pazienti trattati con Rituximab.
Sono stati valutati 22 pazienti nel periodo 2005-2010. La loro età media era di 76 anni e il 55% erano uomini.
Dei casi di emofilia acquisita, circa un terzo era di tipo idiopatico, circa un quarto era associato a tumori maligni in atto o sospetti, e nel rimanente quarto la causa era ritenuta essere una malattia autoimmune.
Il 12.5% dei pazienti era stato in precedenza trattato per tumore e il 4.2% per infezioni.
Due pazienti su 22 sono andati persi durante il periodo di follow-up e 6 sono morti ( l’esito non era correlato alla risposta al trattamento immunosoppressivo ).
Non sono state riscontrate differenze significative tra questi 8 pazienti e gli altri 14 riguardo ai livelli basali di fattore VIII o ai livelli di inibitore espressi in BIU ( Bethesda Inhibitor Unit ).
Dei rimanenti 14 pazienti ( che costituivano la popolazione analizzata ), 12 hanno iniziato il trattamento con Rituximab in monoterapia; un paziente è stato trattato con Rituximab e Prednisone, ed un paziente ha ricevuto Prednisone e Ciclofosfamide.
Sette dei 12 pazienti trattati con Rituximab hanno raggiunto una risposta completa, e un altro paziente ha presentato una risposta parziale, ma è ancora in fase di valutazione.
Gli 8 pazienti che hanno risposto a Rituximab in monoterapia avevano un titolo Bethesda che in media era di 51; i pazienti che non rispondevano a Rituximab in monoterapia avevano un titolo Bethesda in media di 712 ( P=0.0283 ).
Il tempo mediano alla risposta completa è stato di 127 giorni per quelli in monoterapia con Rituximab, rispetto ai 258 giorni per coloro che hanno ricevuto il trattamento di combinazione ( P=0.1274 ).
Questo studio ha mostrato che Rituximab è attivo nel trattamento dell’emofilia acquisita. ( Xagena Medicina )
Fonte: ASH Congress, 2010
Link: Ematologia.net
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