Salute
Un farmaco sperimentale ha mostrato di ridurre drasticamente il sanguinamento nei pazienti con una rara malattia emorragica ereditaria nota come carenza del fattore XIII.
Il trattamento profilattico mensile con fattore XIII ricombinante ha prodotto un tasso di sanguinamento pari allo 0.138 all'anno per paziente rispetto al tasso storico di sanguinamenti di 2.93 per paziente per anno.
La condizione, un disordine autosomico recessivo, si verifica solo in una persona su due milioni.
In effetti, è così raro che ci sono volute 23 Istituzioni in 11 Paesi per reclutare 41 pazienti per lo studio.
Sono stati riportati i risultati su 33 pazienti. Cinque si sono ritirati dallo studio, 2 a causa di gravidanza e 3 sono stati esclusi dal trattamento dopo aver sviluppato anticorpi non-neutralizzanti.
I soli episodi di sanguinamento registrati durante i 434 pazienti-mesi di trattamento sono stati 5 tra i 4 pazienti in cui il sanguinamento è stato causato da eventi traumatici ( incidenti stradali e infortuni al parco giochi ).
Un ragazzo di 10 anni ha sviluppato sanguinamento in seguito a danneggiamento dei tessuti molli vicino al gomito.
Tutti gli eventi di sanguinamento si sono verificati in pazienti di età uguale o inferiore ai 19 anni.
Nessun sanguinamento spontaneo che ha richiesto trattamento si è verificato durante la sperimentazione durata un anno.
Inoltre, nessuna emorragia intracranica è stata osservata durante il periodo di trattamento.
Lo studio multinazionale, in aperto, a singolo braccio, ha utilizzato un nuovo prodotto ricombinante per il trattamento di soggetti identificati presentare deficit di fattore XIII.
La carenza di questo fattore può provocare sanguinamento minacciante la vita, in particolare emorragia intracranica, difficoltà di cicatrizzazione delle ferite, e aborti spontanei.
L'attuale trattamento per l’emorragia sintomatica prevede l'utilizzo di plasma fresco congelato o crioprecipitato.
L’uso di plasmaderivati genera, tuttavia, un aumento del rischio di infezione per via ematica e reazioni allergiche. Inoltre, la potenza è incerta e la farmacocinetica è sconosciuta.
Per questi motivi il fattore XIII ricombinante può offrire una terapia emostatica più sicura ed efficace in questi pazienti.
Il fattore ricombinante XIII è prodotto da cellule di lievito in modo identico alla subunità A2 del fattore XIII umano, che si lega alla subunità B per produrre complessi A2B2 necessari per completare la coagulazione.
Il farmaco ricombinante è privo di agenti patogeni umani e prioni.
Uno studio di fase I aveva indicato che il trattamento con fattore XIII ricombinante è sicuro e appropriato per la somministrazione profilattica a cadenza mensile.
I pazienti hanno ricevuto una dose di 35 UI/kg al mese.
L'età media dei 41 pazienti inizialmente inclusi nello studio era di 26.4 anni; 18 dei partecipanti erano donne o ragazze, 23 erano ragazzi o uomini; circa il 68% erano di razza caucasica.
Il 39% circa dei pazienti presentava carenza del fattore XIII causata da mutazioni missense, mentre un altro 33% ha mostrato una mutazione del sito di splicing. ( Xagena Medicina )
Fonte: ASH Meeting, 2010
Link: Ematologia.net
Link: MedicinaNews.it
