Salute
Un farmaco sperimentale che protegge i mitocondri nelle cellule nervose ha contribuito a ripristinare una minima funzione cognitiva nei pazienti con malattia di Huntington.
I pazienti trattati per 3 mesi con Latrepirdina ( Dimebon ) hanno mostrato un aumento medio di 0.86 punti alla scala MMSE ( Mini-Mental State Exam ), rispetto a una diminuzione media di 0.12 punti ( P=0.03 ) osservata nel gruppo placebo.
Lo studio randomizzato ha coinvolto 91 pazienti; nessuna differenza rispetto al placebo è stata osservata in altre misure di efficacia, compresa la scala UHDRS ( Unified Huntington's Disease Rating Scale ) e la componente attività cognitiva della scala ADAS ( Alzheimer's Disease Assessment Scale ).
Secondo gli Autori, la Latrepirdina può avere un effetto benefico sulle funzioni cognitive nei pazienti con Huntington.
Il trattamento con Latrepirdina è stato ben tollerato.
Lo studio compiuto da Karl Kieburtz, dell’University of Rochester negli Stati Uniti e colleghi, era essenzialmente una valutazione di sicurezza.
I pazienti di mezza età con forma lieve-moderata della malattia di Huntington sono stati assegnati in modo casuale a placebo o a 20 mg di Latrepirdina tre volte al giorno.
Eventi avversi di vario tipo sono stati segnalati nel 70% dei pazienti trattati con Latrepirdina e nell'80% di quelli nel gruppo placebo. Cadute, cefalea, vertigini, nausea, e corea sono stati gli effetti più comuni in entrambi i gruppi, senza differenze significative nei tassi tra il farmaco e il placebo.
Il mal di testa ( 3 casi ) e la sonnolenza ( 3 casi ) sono stati più comuni con Latrepirdina che con placebo ( 3 casi e 1 caso, rispettivamente ).
I pazienti trattati con Latrepirdina non hanno presentato differenze significative, rispetto al gruppo placebo, per nessuno degli 11 componenti motori e cognitivi della Unified Huntington's Disease Rating Scale.
I pazienti hanno presentato un declino cognitivo simile nei punteggi medi della componente cognitiva dell’Alzheimer's Disease Assessment Scale, con una riduzione di circa 1 punto dal basale di 20.
I punteggi medi, al basale, alla scala MMSE erano 25.3. Il vantaggio di 0.97 punti osservato con Latrepirdina, rispetto al placebo, a 90 giorni in questa valutazione è risultato statisticamente significativo, anche se il cambiamento clinico è risultato relativamente piccolo.
Il ridotto numero di pazienti e la durata del trattamento relativamente breve rappresentano forti limitazioni dello studio. ( Xagena Medicina )
Fonte: Archives of Neurology, 2010
Link: MalattieRare.net
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