Salute
Nuovi dati dal Congresso dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis ( ISTH ) hanno confermato il profilo di sicurezza di Emicizumab ( Hemlibra ), un farmaco per l'emofilia A.
Emicizumab è il primo anticorpo monoclonale umanizzato indicato per il trattamento di routine degli episodi emorragici.
E' stata effettuata una seconda analisi dello studio clinico STASEY di fase IIIb, che ha valutato i dati di 193 pazienti sottoposti a profilassi con Emicizumab una volta alla settimana.
Dall’analisi non sono emersi né casi di microangiopatia trombotica né gravi eventi trombotici correlati all’uso del farmaco.
Emicizumab si è dimostrato efficace in adulti e adolescenti e i risultati ottenuti sono in linea con quelli degli studi precedenti di fase III HAVEN.
Non sono state registrate nuove segnalazioni in merito alla sicurezza e nessun paziente ha interrotto il trattamento a causa degli effetti collaterali.
Anche i tassi di sanguinamento annuali, compresi i sanguinamenti trattati, i sanguinamenti spontanei trattati, i sanguinamenti articolari trattati e quelli trattati a carico delle articolazioni bersaglio, sono risultati coerenti con quanto riportato in precedenza: in particolare 167 pazienti, quindi circa l’85%, non ha manifestato alcun tipo di sanguinamento.
E' stata inoltre effettuata una analisi separata che ha valutato la gestione e gli esiti di interventi chirurgici minori e maggiori in pazienti in terapia con Emicizumab.
Sebbene questo non rappresentasse un obiettivo dello studio, dai dati è emerso che, in caso di piccoli interventi chirurgici, i pazienti in trattamento con Emicizumab possono non aver bisogno di ulteriore trattamento preventivo con fattore della coagulazione.
In particolare, dei 31 interventi chirurgici minori a cui sono stati sottoposti i pazienti coinvolti nello studio STASEY, la maggior parte ( 20 ) è stata effettuata senza trattamento preventivo con fattore della coagulazione ( 64.5% ) e, di questi, l’85% non ha comportato sanguinamenti post-operatori trattati.
Tra i nove interventi chirurgici maggiori imprevisti, invece, otto sono stati gestiti mediante profilassi con fattore della coagulazione: di questi, quattro hanno comportato sanguinamenti che sono stati gestiti con successo con fattore VIIa ricombinante.
Questi risultati sono in linea con quelli osservati in una precedente analisi degli interventi chirurgici negli studi HAVEN.
L’emofilia A è una malattia rara ed ereditaria del sangue che colpisce quasi 4.000 persone in Italia, di cui il 40-50% circa presenta una forma grave.
È caratterizzata dal deficit del fattore VIII, proteina necessaria al corretto funzionamento del processo di coagulazione del sangue.
Nelle persone sane, in caso di sanguinamento, il fattore VIII agisce da cofattore per i fattori della coagulazione IXa e X, determinando un passaggio fondamentale per la coagulazione del sangue e quindi l’interruzione del sanguinamento.
In base alla gravità della patologia, mancanza totale o parziale del fattore VIII, le persone affette da emofilia A, invece, possono manifestare sanguinamenti frequenti, soprattutto a livello articolare o muscolare.
Emicizumab mima l’azione del fattore VIII legandosi ad altri fattori necessari per attivare la naturale cascata della coagulazione, e promuove così il ripristinarsi del normale processo di coagulazione del sangue.
Il farmaco è approvato per il trattamento di pazienti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII e di pazienti affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII. ( Xagena Medicina )
Fonte: International Society on Thrombosis and Hemostasis ( ISTH ) Virtual Meeting, 2020
Xagena_Salute_2020
Per aggiornamenti in Ematologia: Ematologia.net https://www.ematologia.net/ & Ematologia.it https://www.ematologia.it/
