Salute
Uno studio sulla distrofia muscolare di Duchenne ha evidenziato la potenzialità di un trattamento farmacologico che, attraverso l’inibizione dell’enzima PKCθ ( PKC teta ), ridurrebbe il danno muscolare e la risposta infiammatoria, promuovendo la rigenerazione e la funzionalità del tessuto muscolare, in un modello animale della malattia.
La ricerca, coordinata da Marina Bouché del Dipartimento di Scienze anatomiche, istologiche, medico legali e dell’apparato locomotore, è pubblicata sulla rivista EbioMedicine.
La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica che colpisce un bambino maschio su 3.500 e provoca l’indebolimento dei muscoli a causa dell’assenza di distrofina, una proteina che ne garantisce il mantenimento e il corretto funzionamento assicurando l’integrità strutturale dei muscoli scheletrici e cardiaco.
Attualmente non esiste una cura per la malattia e le strategie di gestione si concentrano su terapie anti-infiammatorie a base di glucocorticoidi.
I farmaci a base di glucocorticoidi che presentano attività antinfiammatoria sono utilizzati con qualche successo; tuttavia i trattamenti a lungo termine con questi composti inducono atrofia e perdita muscolare, ostacolando gli eventuali benefici.
In uno studio precedente era stato dimostrato che, inibendo geneticamente l’enzima PKCθ, migliorava la riparazione e la rigenerazione del muscolo scheletrico, con una riduzione dell’infiammazione.
Con il nuovo studio si è voluto verificare se l’inibizione farmacologica della PKCθ potesse rappresentare una strategia terapeutica alternativa.
Il trattamento, condotto su topi maschi giovani affetti dalla distrofia, ha dato risultati positivi, sia in termini di riduzione significativa del danno al tessuto muscolare, sia dell’infiammazione.
Inoltre è stato osservato un mantenimento della rigenerazione muscolare, e un recupero funzionale significativo.
Questa terapia appare essere una potenziale nuova strategia per contrastare la distrofia muscolare di Duchenne, che in futuro potrebbe essere sperimentata anche sull’uomo. ( Xagena Medicina )
Fonte: Università La Sapienza di Roma, 2017
Xagena_Salute_2017
Per approfondimenti: MalattieRare.net http://malattierare.net/
