Salute
L'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé ( ANSM ) ha approvato l'uso di Epoetina alfa originator ( Eprex) come trattamento per l'anemia sintomatica nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche primarie a rischio basso o intermedio-1 con scarsa eritropoietina nel siero ( inferiore a 200 mU/mL ).
L'ANSM ha agito in qualità di Stato membro di riferimento nell'ambito della procedura di reciproco riconoscimento ( MRP ), che ha portato a un'estensione dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Eprex.
Questa approvazione è basata sui risultati dello studio clinico internazionale di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e multicentrico EPOANE 3021, e di tre studi clinici registrativi effettuati in tutta Europa.
EPOANE 3021 ha dimostrato l'efficacia e la sicurezza di Epoetina alfa come trattamento contro l'anemia nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio basso o intermedio-1, in base alla classificazione effettuata con un sistema internazionale di classificazione prognostica ( IPSS ).
I risultati dello studio EPOANE 3021 hanno dimostrato che il 31.8% dei pazienti trattati con Epoetina alfa ha raggiunto l'endpoint primario di risposta eritroide, contro il 4.4% dei pazienti trattati con placebo ( p inferiore a 0.001 ).
Un'analisi ad hoc per la valutazione dell'aggiustamento della dose in base al protocollo ha confermato una risposta eritroide statisticamente significativa per l'Epoetina alfa, con il 45.9% dei pazienti trattati con Epoetina alfa rispetto al 4.4% dei pazienti trattato con placebo che hanno ottenuto una risposta eritroide ( p inferiore a 0.001 ).
La durata media della risposta eritroide nei pazienti trattati con Epoetina alfa è stata di 197 giorni.
Il numero di pazienti che necessitavano di trasfusioni nel braccio trattato con Epoetina alfa è sceso costantemente dal 51.8% nelle 8 settimane prima del basale al 24.7% entro la settimana 24.
La necessità di ricorrere a trasfusioni è rimasta invariata nei pazienti trattati con placebo ( 48.9- 54.1% ) nello stesso intervallo di tempo.
L'intervallo di tempo antecedente la prima trasfusione è risultato più lungo nel gruppo trattato con Epoetina alfa ( p=0.046 ).
L'Epoetina alfa ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della qualità della vita nei pazienti responsivi.
Lo studio non ha prodotto nuovi segnali di sicurezza per Epoetina alfa e i risultati sono in linea con il profilo di sicurezza di Epoetina alfa già noto.
La proporzione di pazienti con almeno un evento avverso emergente da trattamento ( TEAE ) è risultata numericamente superiore nel gruppo trattato con placebo rispetto a quello trattato con Epoetina alfa ( 88.9% vs 77.6% ).
La sospensione del farmaco a causa di eventi avversi si è verificata nel 10.6% dei casi nel gruppo trattato con Epoetina alfa rispetto al 13.3% del gruppo trattato con placebo.
Quattro pazienti nel braccio trattato con Epoetina alfa ( 4.7% ) e nessuno nel braccio trattato con placebo hanno riportato un evento trombovascolare ( TVE ).
Sono stati riscontrati quattro esiti fatali nel braccio trattato con Epoetina alfa rispetto a uno nel braccio trattato con placebo; nessun caso è stato correlato al farmaco oggetto dello studio clinico.
Nel corso dello studio clinico la progressione verso la leucemia mieloide acuta è risultata simile nei due gruppi ( 3.5% nel gruppo Epoetina alfa; 4.4% nel gruppo placebo ).
Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di malattie del sangue caratterizzate da un difetto nel midollo osseo che non riesce più a produrre le cellule del sangue in numero sufficiente. Il ridotto numero di cellule del sangue normali ( citopenie ) a lungo termine può causare dei sintomi, tra cui infezioni, anemia, sanguinamento spontaneo o facilità di formazione di ecchimosi.
Il corso naturale delle sindromi mielodisplastiche è molto variabile, con una sopravvivenza globale che varia da poche settimane a diversi anni.
Le sindromi mielodisplastiche sono principalmente riscontrabili negli anziani, con una età media alla diagnosi di 70 anni, ma possono colpire anche pazienti più giovani.
L'incidenza in Europa è di circa quattro casi per 100.000 persone all'anno, con una punta di 40-50 casi ogni 100.000 nei pazienti di età pari o superiore ai 70 anni.
Circa il 60-80% dei pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche è soggetto ad anemia sintomatica, che può ridurre in modo significativo la qualità di vita e spesso necessita di ripetute trasfusioni di sangue.
Il controllo dell'anemia e il miglioramento della qualità della vita sono gli obiettivi principali del trattamento per i pazienti con sindromi mielodisplastiche e rischio ridotto.
Attualmente l'unica opzione di trattamento approvata sono le trasfusioni di sangue, che tuttavia portano al sovraccarico di ferro, che è associato a morbilità e mortalità significative.
L’Epoetina alfa è un agente stimolante la eritropoiesi, che agisce stimolando la produzione di globuli rossi. ( Xagena Medicina )
Fonte: Janssen, 2017
Xagena_Salute_2017
Per approfondimenti: Ematologia.it http://www.ematologia.it/
